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A proposito di farmaci

Sperimentazione di una nuova modalità di somministrazione di farmaci

  • Martedì, 11 Ottobre 2022

somministrazione farmaciLe mutazioni del gene GBA hanno un’estrema rilevanza, essendo il fattore di rischio genetico più importante, nonché il più frequente (tra il 5 ed il 15%) nei pazienti con Parkinson. Le mutazioni di GBA portano al mal funzionamento della proteina denominata glucocerebrosidasi (GCase), proteina importante nella degradazione di alcune sostanze all’interno della cellula.

Il mal funzionamento di questa proteina, unito all’accumulo di sostanze non degradate nelle cellule cerebrali, è coinvolto nella genesi della malattia di Parkinson, della quale non si conoscono ancora con precisione  i meccanismi patogenetici.
Un passo avanti è stato fatto però nello sviluppo di alcune terapie che possano aumentare il quantitativo della proteina GCase nel cervello.
Una di queste è la somministrazione di Cerezyme, farmaco già in commercio per una altra patologia, il cui principio attivo è la imiglucerasi, cioè una forma modificata di GCase umana prodotta in laboratorio.
Cerezyme è stato somministrato nel putamen, un nucleo del cervello coinvolto nel Parkinson, attraverso un procedimento complesso che ultilizza gli ultrasuoni guidati dalla risonanza magnetica (la MRgFUS, la stessa tecnica che si sta studiando per il trattamento del tremore).
Questa sperimentazione è in corso di studio, è stata completata la fase 1  (cioè la fase che ha lo scopo di fornire una prima valutazione della sicurezza e tollerabilità di un nuovo farmaco sull’uomo) in quattro pazienti nei quali, alla fine del trattamento, non sono comparsi effetti collaterali gravi, ma solo lievi o moderati e transitori (discinesie, cefalea, dolore).
Questi risultati vanno giudicati con molta cautela, e richiedono studi più ampi per essere confermati, ma dimostrano che la ricerca è sempre più orientata allo studio di nuove modalità di somministrazione dei farmaci.

AIP MONZA

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